Dù có tỷ lệ mắc thấp, song tổng số người sống chung với bệnh hiếm lại không hề nhỏ, kéo theo gánh nặng đối với xã hội và từng gia đình. Trong bối cảnh đó, việc hoàn thiện khung pháp lý vững chắc cho bệnh hiếm đang trở thành yêu cầu cấp thiết nhằm giảm gánh nặng.
Bệnh hiếm là những bệnh có tỷ lệ lưu hành không quá 0,05% dân số tại một thời điểm. Phần lớn là bệnh di truyền, bẩm sinh, ung thư, tự miễn hoặc truyền nhiễm.
Từng được coi là những 'khoảng trống' của nền y học, bệnh hiếm đang dần trở thành trọng tâm trong chiến lược an sinh của ngành Y tế.
Những tác động của bệnh hiếm không hề nhỏ bé. Quy mô ảnh hưởng lớn, gánh nặng lớn hơn xã hội hình dung, và trách nhiệm của hệ thống y tế cũng tỷ lệ thuận với mức độ thách thức đó…
Bộ Y tế ước tính khoảng 6 triệu người Việt Nam đang sống chung với gần 1.300 bệnh hiếm gặp trong đó 58% là trẻ em, nhiều trẻ tử vong do phát hiện muộn hoặc chưa tiếp cận điều trị.
Thứ trưởng Bộ Y tế Trần Văn Thuấn cho biết, tại Việt Nam, ước tính có khoảng 6 triệu người sống chung với bệnh hiếm, gần 30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi do chẩn đoán muộn hoặc chưa tiếp cận được điều trị phù hợp. Đặc biệt, chi phí điều trị bệnh hiếm cao, vượt khả năng chi trả của người bệnh.
Khoảng 6 triệu người Việt đang sống chung với bệnh hiếm, 58% là trẻ em. Gần 30% trẻ mắc bệnh tử vong trước 5 tuổi do chẩn đoán muộn và thiếu thuốc điều trị.
Tại Việt Nam, cứ trong 15 người thì có 1 người bị ảnh hưởng bởi bệnh hiếm, tương đương với 6 triệu người chịu ảnh hưởng do bệnh hiếm gây ra.