Các cơ quan quản lý của Vương quốc Anh vừa phê duyệt việc sử dụng liệu pháp CRISPR có tên Casgevy để điều trị hai chứng rối loạn máu di truyền. Phương pháp điều trị này là gì và nó hoạt động như thế nào?
Cơ quan Quản lý dược phẩm và sức khỏe của Anh cấp phép cho Casgevy - loại thuốc dùng phương pháp điều trị bằng công cụ chỉnh sửa gene CRISPR đầu tiên trên thế giới, để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (ảnh), mở ra hy vọng chữa bệnh cho hàng ngàn bệnh nhân.
Cơ quan Quản lý các Sản phẩm Dược và Chăm sóc Y tế Anh (MHRA) đã cấp phép sử dụng Casgevy, một loại thuốc chỉnh sửa gene để điều trị bệnh thiếu máu do di truyền.
Ngày 16-11, Vương quốc Anh trở thành quốc gia đầu tiên trên thế giới phê chuẩn loại thuốc điều trị qua gene với hai chứng bệnh liên quan tới những trục trặc, rối loạn máu do di truyền. Liệu pháp này được áp dụng với người bệnh từ 12 tuổi trở lên.
Trong các nghiên cứu lâm sàng, Casgevy được chứng minh giúp khôi phục hoạt động sản sinh hemoglobin khỏe mạnh ở đa số bệnh nhân mắc bệnh thiếu máu hồng cầu lưỡi liềm.